Le prime sperimentazioni sono promettenti, ma resta molta strada da fare.
Studi clinici degli ultimi anni mostrano dati promettenti per lo sviluppo di terapie efficaci contro il Parkinson e due sono stati ora pubblicati su «Nature». Uno, guidato da Viviane Tabar, del Memorial Sloan Kettering Cancer Cente di New York, ha riguardato 12 pazienti con Parkinson moderato. Nel Parkinson muoiono i neuroni dopaminergici situati in specifiche aree del cervello e lo studio – in fase 1 – ha testato la sicurezza del trapianto di neuroni dopaminergici derivati da cellule staminali embrionali nel putamen (uno dei nuclei cerebrali a cui sono collegati i neuroni dopaminergici morti). Lo studio ha confermato la sicurezza del trattamento, con l’assenza di eventi avversi gravi e pochi effetti collaterali legati alla chirurgia o all’immunosoppressione, comunque gestibili. Lo studio ha fornito anche altri dati incoraggianti, come la sopravvivenza dei neuroni trapiantati a 18 mesi dall’intervento. Ma ancora più interessanti sono state le osservazioni sui sintomi motori. I test con una scala usata per valutare la gravità dei sintomi del Parkinson (con un massimo di gravità di 123 punti) hanno mostrato miglioramenti medi fino a 23 punti. Non si sono inoltre osservati movimenti involontari indotti dal trapianto – un effetto comune in studi precedenti, con neuroni ricavati da altre fonti – e nei diari compilati dai pazienti si è registrato un aumento dei periodi in cui i movimenti non sono bloccati.
L’altro studio, guidato da Jun Takahashi dell’Università di Kyoto, ha usato neuroni ricavati da staminali pluripotenti indotte (ottenute cioè da cellule adulte), con esiti simili. Gli studi sono piccoli e la cautela è d’obbligo, ma si aggiungono alla letteratura recente che mostra le potenzialità realistiche di questi trattamenti.
Federica Sgorbissa.
DA LE SCIENZE.
ANNO 19, NUMERO 36 - 4 SETTEMBRE 2025.